Fitusiran (API)
Gözleg üçin ýüztutma:
Fitusiran API, esasan hem gemofiliýa we koagulýasiýa bozulmalary babatynda derňelýän sintetiki ownuk päsgel berýän RNK (siRNA). Ol nyşana alýarantitrombin (AT ýa-da SERPINC1)antitrombiniň önümçiligini azaltmak üçin bagyrdaky gen. Gözlegçiler Fitusiran-dan peýdalanyp, RNK päsgelçiligi (RNAi) mehanizmlerini, bagryň aýratyn genini dymdyrmak we gemofiliýa A we B hassalarynda inhibitorlar bilen ýa-da bolmazdan koagulýasiýany deňleşdirmek üçin täze bejeriş strategiýalaryny öwrenmek üçin ulanýarlar.
Funksiýa:
Fitusiran tebigy antikoagulyant bolan antitrombiniň täsirini dymdyrmak arkaly işleýär, şeýlelik bilen trombiniň emele gelmegini ýokarlandyrýar we palta emele gelmegine kömek edýär. Bu mehanizm gemofiliýaly näsaglarda gan akma epizodlaryny azaltmak üçin profilaktiki bejeriş usulyny hödürleýär. API hökmünde Fitusiran, durmuşyň hilini ýokarlandyrmaga we gan akma kesellerinde bejerginiň ýüküni azaltmaga gönükdirilen uzak wagtlap işleýän subkutan bejerginiň işjeň düzüm bölegi bolup hyzmat edýär.