Givosiran

Givosiran (API)

Gözleg üçin ýüztutma:
Givosiran API, ýiti bagyr porfiriýasyny (AHP) bejermek üçin öwrenilen sintetiki ownuk päsgelçilikli RNK (siRNA). Ol ýörite nyşana alýarALAS1gem biosintezi ýoluna gatnaşýan gen (aminolewulin kislotasynyň sintaz 1). Gözlegçiler Givosiran-dan peýdalanyp, RNK päsgelçiligini (RNAi) esasly bejeriş usullaryny, bagyr maksatly gen dymmagyny we porfiriýa we genetiki näsazlyklara gatnaşýan metabolik ýollaryň modulirlemesini derňeýärler.

Funksiýa:
Givosiran aňlatmasyny azaltmak arkaly işleýärALAS1gepatositlerde, şeýlelik bilen ALA (aminolewulin kislotasy) we PBG (porfobilinogen) ýaly zäherli gem araçylarynyň ýygnanmagyny azaldar. Bu ýiti bagyr porfiriýasy bilen baglanyşykly neýrowisseral hüjümleriň öňüni almaga kömek edýär. API hökmünde Givosiran, AHP-ni subkutan administrasiýa bilen uzak möhletleýin gözegçilik etmek üçin döredilen RNAi esasly terapewtikadaky işjeň derman komponentidir.