Oligonukleotid API-leri
-
Inclisiran natriý
Inclisiran natriý API (Active Pharmaceutical Ingredient) esasan RNK päsgelçiligi (RNAi) we ýürek-damar terapewtikasy ugurlarynda öwrenilýär. PCSK9 genini nyşana alýan iki hatar siRNA hökmünde, LDL-C (pes dykyzlykly lipoprotein holesterini) peseltmek üçin uzak wagtlap işleýän gen dymdyrmak strategiýalaryna baha bermek üçin kliniki we kliniki gözleglerde ulanylýar. Şeýle hem, siRNA gowşuryş ulgamlaryny, durnuklylygy we bagyr maksatly RNK bejergisini derňemek üçin nusga birleşmesi bolup hyzmat edýär.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API nesil angioedemasyny (HAE) we şuňa meňzeş çişme ýagdaýlaryny bejermek üçin derňelýän antisense oligonukleotiddir (ASO). Görkezişini azaltmagy maksat edinýän RNK maksatly bejerginiň çäginde öwrenilýärplazma prekallikrein(KLKB1 mRNA). Gözlegçiler Donidalorseni gen dymdyrmak mehanizmlerini, doza bagly farmakokinetikany we bradikiniň araçylyk çişmesine uzak möhletleýin gözegçilik etmek üçin ulanýarlar.
-
Fitusiran
Fitusiran API, esasan hem gemofiliýa we koagulýasiýa bozulmalary babatynda derňelýän sintetiki ownuk päsgel berýän RNK (siRNA). Ol nyşana alýarantitrombin (AT ýa-da SERPINC1)antitrombiniň önümçiligini azaltmak üçin bagyrdaky gen. Gözlegçiler Fitusiran-dan peýdalanyp, RNK päsgelçiligi (RNAi) mehanizmlerini, bagryň aýratyn genini dymdyrmak we gemofiliýa A we B hassalarynda inhibitorlar bilen ýa-da bolmazdan koagulýasiýany deňleşdirmek üçin täze bejeriş strategiýalaryny öwrenmek üçin ulanýarlar.
-
Givosiran
Givosiran API, ýiti bagyr porfiriýasyny (AHP) bejermek üçin öwrenilen sintetiki ownuk päsgelçilikli RNK (siRNA). Ol ýörite nyşana alýarALAS1gem biosintezi ýoluna gatnaşýan gen (aminolewulin kislotasynyň sintaz 1). Gözlegçiler Givosiran-dan peýdalanyp, RNK päsgelçiligini (RNAi) esasly bejeriş usullaryny, bagyr maksatly gen dymmagyny we porfiriýa we genetiki näsazlyklara gatnaşýan metabolik ýollaryň modulirlemesini derňeýärler.
-
Plozasiran
Plozasiran API, gipertrigliseridemi we baglanyşykly ýürek-damar we metabolik bozulmalary bejermek üçin işlenip düzülen sintetiki ownuk päsgelçilikli RNK (siRNA). Ol nyşana alýarAPOC3trigliserid alyş-çalşynyň esasy sazlaýjysy bolan apolipoprotein C-III kodlaýan gen. Gözleglerde, Plozasiran RNAi esasly lipidleri azaltmak strategiýalaryny, geni dymdyrmak aýratynlygyny we maşgala çilomikronemiýa sindromy (FCS) we garyşyk dislipidemiýa ýaly şertlerde uzak wagtlap bejermek usullaryny öwrenmek üçin ulanylýar.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API, gipertoniýany bejermek üçin işlenip düzülen ownuk päsgelçilikli RNK (siRNA). Ol nyşana alýarAGTangiotensinogeni kodlaýan gen - renin-angiotensin-aldosteron ulgamynyň (RAAS) esasy bölegi. Gözleglerde, Zilebesiran uzak wagtlap gan basyşyna gözegçilik etmek, RNAi gowşurmak tehnologiýalary we RAAS ýolunyň ýürek-damar we böwrek kesellerinde has giň rol oýnamak üçin genleri dymdyrmak çemeleşmelerini öwrenmek üçin ulanylýar.