“Acadia Trofinetide III Faza” kliniki ýokarky netijeler oňyn

ABŞ-nyň wagty 2021-12-06-da, “Acadia Pharmaceuticals” (Nasdaq: ACAD) neşe dalaşgäri Trofinetide III-nji tapgyra kliniki synagyň oňyn netijelerini yglan etdi.“Lavender” diýlip atlandyrylýan III fazaly synag, esasan, Trofinetidiň Rett sindromyny (RS) bejermekde howpsuzlygyna we netijeliligine baha bermek üçin ulanylýar.Jemi 189 ders hasaba alyndy, 5-20 ýaş aralygyndaky aýallaryň hemmesi RS bilen.

Lavender, şepagat uýalarynyň işgärleri we lukmanlar tarapyndan degişlilikde RS Özüňi alyp baryş soragnamasynyň (RSBQ) we kliniki netijeleriň global baha beriş ölçeginiň (CGI-I) birleşdirilen esasy nokatlary bilen 12 hepdelik goşa kör, tötänleýin, plasebo tarapyndan dolandyrylýan synag boldy.açar Ikinji nokat bäbekler we çagalar üçin aragatnaşyk we simwoliki özüni alyp barşyň ösüşi (CSBS-DP-IT-Social), esasan 6–24 bäbeklerde we ýaş çagalarda sosial, dilden we simwoliki hereketleriň ösüşine baha bermek üçin ulanylýar. Şepagat uýalarynyň işgärleri tarapyndan bahalandyrylyşy ýaly ösüşiň gijikmeginiň we beýleki ösüş gijikdirilişiniň alamatlaryny ir barlamak üçin autizm üçin ulanylyp bilner.

Netijeler, Trofinetidiň plasebo bilen deňeşdirilende esasy iki nokatda ep-esli gowulaşandygyny görkezdi.12-nji hepdede plasebo we Trofinetid üçin RSBQ-den esasy üýtgeşmeler -1,7 vs -5.1 boldy (p = 0.0175);CGI-I ballary 3,8 vs 3.5 boldy (p = 0.0030).Şol bir wagtyň özünde, CSBS-DP-IT-Social-da esasy bazadan üýtgeşme degişlilikde plasebo we Trofinetide üçin -1.1 we -0.1 boldy.

Lavenderiň esasy we başlangyç ikinji nokatlary Trofinetidiň RS-ni bejermek mümkinçiligini görkezdi, ýöne ýüze çykýan ýaramaz hadysalar (TEAEs) bilen baglanyşykly okuw bejergisini kesmegiň tizliginiň platsebo bilen deňeşdirilende Trofinetid golunda has ýokarydygyny bellemelidiris. , Ikisi degişlilikde 2,1% we 17.2% boldy.Şolaryň arasynda iň köp ýaýran ýaramaz wakalar:

Ar Içgeçme - Trofinetid 80,6% boldy (olaryň 97,3% -i ortaça we ortaça) 19,1%;

Gusmak - Trofinetid 26,9% (olaryň 96% -i orta we ortaça) we plasebo 9,6%;

Both Iki topardaky dersleriň 3,2% -de çynlakaý oňaýsyz wakalar boldy.

“Lavender” synagynda subýektler synag gutarandan soň ýa-da “Lilac” we “Lilac-2” açyk bellikde Trofinetide kabul edilmegini dowam etdirerler we “Lavender” okuwyny tamamlan dersleriň 95% -i “Lilac” açyk belligine geçmegi saýladylar. giňeltmek Gözlegler, netijeler ýakyn wagtda geçiriljek lukmançylyk ýygnagyna hödürlener.